财经2月11日讯 强生公司今日宣布，旗下首个靶向GPRC5D的双特异性抗体药物拓立珂(塔奎妥单抗注射液正式获得国家药监局批准，单药适用于既往接受过至少三线治疗(包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38抗体的复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM**患者。

　　经临床验证，塔奎妥单抗总缓解率(ORR超过70%且应答持久，其中有65%既往接受过T细胞重定向治疗的患者达到缓解。

　　拓立珂是一种T细胞重定向双特异性抗体，可与T细胞表面表达的CD3受体和多发性骨髓瘤细胞表面表达的G蛋白偶联受体C类第5组成员D(GPRC5D结合。临床研究显示，塔奎妥单抗通过重定向T细胞诱导杀伤带有GPRC5D表达的多发性骨髓瘤细胞，从而抑制肿瘤的形成和生长。拓立珂被批准的治疗频率，包括初始递增剂量后每周或每两周皮下注射(SC，为医生提供了灵活便捷的治疗方案。

　　多发性骨髓瘤在我国是血液肿瘤中第二大常见恶性肿瘤。近年来随着创新药物的研发和治疗手段的不断进步，多发性骨髓瘤的治疗已经取得了显著进展。然而作为一种高度异质性的血液肿瘤，几乎所有患者在治疗过程中都会面临复发或耐药。随着疾病的进展，患者复发次数越多，后续治疗难度越高，复发后的缓解深度也随之降低，持续缓解时间不断缩短，患者迫切需要更多创新治疗选择。经临床验证，靶向GPRC5D可实现较高的缓解深度和持久的疗效，并且与其他多发性骨髓瘤靶点不同，GPRC5D主要在恶性浆细胞中表达，这一特性为这种异质性血液疾病提供了全新的治疗思路。

　　强生创新制药中国区总裁Cherry Huang表示，拓立珂是强生创新制药在多发性骨髓瘤领域的第五个创新疗法，也是第二个获批用于治疗多发性骨髓瘤的双特异性抗体。此次获批彰显了强生持续扩展产品管线以满足医疗未尽之需、帮助更多患者迈向功能性治愈之路的长期承诺。

　　此次塔奎妥单抗的获批是基于一项单臂、开放标签、多中心研究MMY1001(MonumenTAL-1。该研究纳入了既往至少接受过3种疗法(包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体的RRMM患者。研究结果显示出较高且具有临床意义的总缓解率(ORR。接受每周0.4mg/kg治疗患者的ORR为74%，接受每两周0.8mg/kg治疗患者的ORR为70%，其中59%的患者达到非常好的部分缓解或更好缓解(≥VGPR，在高风险亚组中，ORR与总体研究人群基本保持一致。接受每周注射(QW的治疗组，中位随访时间为29.8个月，中位持续应答时间(DOR为9.6个月(95%CI 6.7-13.4，中位无进展生存期(mPFS为7.5个月(95%CI 5.7-9.4，在达到完全缓解或更好(≥CR的患者中，中位持续应答时间(mDOR达到28.6个月。接受每两周注射的治疗组，中位随访时间为23.4个月，中位持续应答时间为17.5个月(95%CI 12.5-NE，中位无进展生存期为11.2个月(95%CI 8.4-11.6，67.1%的患者在24个月时仍存活。

　　MonumenTAL-1研究还纳入了78名既往接受过T细胞重定向治疗的患者，他们既往至少接受过三种疗法，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。研究数据显示，其中位随访时间为20.5个月，独立评审委员会(IRC评估的客观缓解率为 66.7%。同时，该研究还纳入了43名中国患者接受每周0.4mg/kg或每两周0.8mg/kg的治疗，结果显示，中国亚组的疗效数据与全球人群一致。